In den Seen der Zelltherapie war akute Myeloleukämie (AML) immer ein harter Knochen. Besonders bei Patienten mit wiederkehrender oder schwieriger Behandlung (rrAML) wird der Weg zur konventionellen Chemotherapie immer enger, während die Dawn of Hope - eine hemotrophische Stammzelltransplantation (HSCT) - den Patienten dazu verpflichtet, in einen Zustand der "Erleichterung" fortzuschreiben.

Es ist wie ein toter Kreislauf: Um zu leben, muss man das Schiff "transplantieren", aber das Ticket für das Boot ist "Erleichterung", und das "Chemotherapie" -Schild in Ihrer Hand kann diesen Effekt nicht auswirken.Dann richteten sich die Leute auf CAR-T, den „Zellkünder“, der in anderen Bereichen des Bluttumors erfolgreich kämpft.

01. Das Ideal ist voll: Ein "universeller" Liebesmörder aufbauen

Die direkte Behandlung von rrAML mit den eigenen T-Zellen des Patienten (CAR-T) war nicht ideal. Der Grund ist einfach: Nach mehreren Runden der Chemotherapie sind die T-Zellen im Körper des Patienten schon lange "Müdigkeits-Division" und die Kampfkraft ist stark abgeschwächt.

(1) Feindseligkeit (Transplantat-Anti-Host-Erkrankung, GvHD): Es kann das gesunde Gewebe des Patienten angreifen und ist schließlich nicht "original". Sein nativer T-Zellrezeptor (TCR) muss zerstört werden, was seinem „Heimnavigationssystem“ gleichwertig ist, damit er nicht läuft.

(2) Fehlerverletzung durch Freunde (Immunausschluss): Das eigene Immunsystem des Patienten greift diese fremde Truppe als Eindringling an. Seine Identität, das Molekül der Klasse HLA-I, muss ausgeschlossen werden, was dem Patienten gleichwertig ist, ihn mit einem „Invisibility-Mantel“ anzuziehen, so dass das „Verteidigungssystem“ des Patienten ihn nicht sieht.

Nun, die Blueprint ist da: Wir müssen gesunde T-Zellen "verändern" - TCR, HLA-I und CD33-CAR, die AML-Zellen erkennen.

02. Die Realität ist gut: Wie kommen drei Dinge an ihren Platz?

Es ist eine große technische Herausforderung, so viele „Modifikationsanweisungen“ (zwei CRISPR RNPs für den Genknock-out, eine Sleeping Beauty Transposition mRNA für den Knock-in und eine slowe VirusDNA, die das CAR-Gen trägt) auf einmal und effizient in feine T-Zellen zu stecken. Die herkömmlichen Virenträgermethoden sind komplex, kostspielig, mit langen Zyklen und potenziellen Sicherheitsrisiken verbunden. Gibt es eine Möglichkeit, dieses "genetisch veränderte Luxuspaket" genau auf einmal in die Zelle zu bringen, wie Sie auf einen Schalter drücken?

MaxCyte: Von „unmöglich“ zu „mit einem Klick“

Genau diese Werte zeigen die Forscher der Universität von Navarra in diesem Anwendungsbericht. Sie verwenden MaxCyte GTx ™ Die Stromtransfektionsplattform löst das Problem der "One-Step-Delivery". Es wurde erfolgreich in T-Zellen auf eine nicht-virale Weise in einer Elektroschock-Operation mit zwei unterschiedlich funktionierenden Biomolekülen: CRISPR RNP, Sleeping Beauty Transposition mRNA und CD33-CAR Transposition Minicircle DNA.

04. Zusammenfassung: Wählen Sie MaxCyte, wählen Sie Effizienz

Angesichts des hartnäckigen Feindes rrAML haben Wissenschaftler eine präzise "universelle" CAR-T-Zelle entwickeltTherapieDie Elektrotransfektionstechnologie von MaxCyte wurde zur Schlüsselplattform für die Schmiede dieses Waffens. Mit einem nicht-viralen, schrittweisen und skalierbaren Ansatz löst es komplexe Herausforderungen der Zelltechnik und bringt die CAR-T-Therapie einen Schritt näher der Realität.

Dies ist nicht nur eine Verifikation einer Technologie, sondern ein neues Licht der Hoffnung für AML-Patienten, die in Dilemma kämpfen.

* Dieser Artikel wurde von WeChat Public Number "Toppaeo" übernommen, Autor: Astronomical Mathematics

▍Über MaxCyte:

MaxCyte wurde 1999 mit Sitz in Maryland gegründet und ist ein Anbieter von Lösungen für die Elektroperforationstechnologie im Zelltechnik. Nutzen Sie Ihre EXPERT ™ Die Elektrotransformationsplattform ermöglicht eine effiziente und stabile technische Verarbeitung von Zellen in großem Maßstab und erfüllt die Anforderungen an Zelltransfektion in der gesamten Phase von der frühen Forschung, der klinischen Entwicklung bis zur kommerziellen Produktion und dient in den Bereichen Antikörper-Proteinexpression, Impfstoffentwicklung, Genbearbeitung sowie Zell- und Gentherapie. Als Generaldirektor von MaxCyte in Südchina bietet Shanghai HaoXi Ihnen professionelle Lösungen und technischen Support für Ihre Bedürfnisse an Zelltransfektionsmengen in verschiedenen Phasen der Forschung und Entwicklung, von der klinischen bis zur kommerziellen Produktion.

▍Über Shanghai:

Shanghai Haoxing Science Equipment Co., Ltd. wurde 2019 gegründet und ist ein professioneller Anbieter von Laborausrüstung / Verbrauchsmaterialien und Analyseinrichtungen mit Sitz in Shanghai. Das Unternehmen widmet sich der Bereitstellung von in- und ausländischen Hightech-Spezialgeräten sowie technischen Beratungsdiensten für Kunden in den Bereichen Biologie, Medizin, Physikalienprüfung, chemische Analyse, Lebensmittel und industrielle Produktion.